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Centre intégré universitaire de santé
et de services sociaux de l'Est-de-l'Île-de-Montréal

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Actualités

L’étude sur la greffe de cordon UM171 entreprend une deuxième phase

Recherche clinique

Sandra Cohen

L’équipe de recherche menée par la Dre Sandra Cohen vient de compléter le recrutement de la deuxième étude sur l’efficacité de la molécule UM171 sur une greffe de sang de cordon chez 30 patients atteints de leucémie aiguë et syndromes myélodysplasiques de haut risque. La molécule UM171 multiple les cellules souches dans le sang de cordon. Avec cette deuxième étude, l’équipe tentera de confirmer les résultats obtenus au cours des dernières années, mais aussi de maximiser le bénéfice reconnu de la greffe de cordon sur le taux de rechute de maladies à risque élevé de rechute. L’étude poursuit son cours, mais déjà les données préliminaires sont encourageantes.

La greffe de cellules souches est l’une des meilleures thérapies pour guérir les cancers du sang à haut risque. Malheureusement, les risques de rechute (≈30-50 %) et de décès dus à des complications liées à la greffe (mortalité ≈ 15-20 %) restent élevés.

Habituellement, les patients reçoivent de la moelle osseuse ou des cellules souches prélevées dans le sang d’un donneur compatible dans la famille ou du registre international. Le sang de cordon est une source alternative intéressante de cellules souches en raison de ses propriétés uniques, notamment un faible risque de maladie chronique du greffon contre l’hôte (GVHD) et un risque plus faible de rechute. Cependant, il existe plusieurs désavantages dont la dose limitée de cellules disponible dans le cordon, ce qui entraîne une récupération retardée des globules blancs après la greffe menant à un risque accru d’infections, d’une hospitalisation prolongée et d’une mortalité précoce.

La petite molécule UM171 développée dans les laboratoires de Guy Sauvageau et Anne Marinier de l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie de l’Université de Montréal permet d’augmenter le nombre de cellules souches dans le sang de cordon. Cette molécule permet à l’heure actuelle de multiplier de 10 à 80 fois le nombre de cellules souches du cordon. Il y a maintenant trois essais cliniques qui ont été complétés à l’Hôpital Maisonneuve Rosemont pour étudier la greffe de sang de cordon traité avec la molécule UM171.

La 1re étude visait des patients qui n’avaient pas des donneurs compatibles. Dans cette étude, 22 patients ont reçu une greffe d’un seul cordon traité avec UM171. Les résultats ont démontré que la récupération des globules blancs était plus rapide qu’attendu et ressemblait plus à une greffe de moelle conventionnelle. Ce qui fut impressionnant est le faible taux de mortalité (5 %) due aux complications de la greffe. Cependant, il faut prendre en considération le peu de patients étudiés et dont les résultats doivent être confirmés dans une plus grande étude. Les chercheurs ont ensuite demandé au Registre international des greffes (le CIBMTR) de comparer les 22 patients de la 1re étude à des patients similaires (du même âge

avec la même maladie) qui ont reçu une greffe de sang de cordon conventionnelle ou une greffe de cellules souches d’un donneur adulte compatible du registre international. Les 22 patients ayant reçu une greffe de cordon UM171 semblaient avoir de meilleurs résultats que les patients ayant reçu une greffe conventionnelle. La première étude semble donc suggérer qu’on avait réglé le problème de mortalité élevée associé à une greffe de cordon conventionnelle.

L’équipe travaille déjà sur la planification de la prochaine étape, soit une étude de phase III randomisée prospective pour comparer une greffe de cordon UM171 à une greffe conventionnelle pour des patients qui ont des maladies à risque élevé de rechute. Les études de phase III sont d’habitude la dernière étape avant une approbation d’un nouveau traitement par les agences règlementaires comme Santé Canada et la FDA.

L’équipe espère donc que cette étude mènera à l’approbation des greffes de sang de cordon manipulé avec UM171, puisque la découverte de l’Université de Montréal aura franchi toutes les différentes étapes jusqu’à l’approbation à l’Hôpital Maisonneuve Rosemont.

Pour en savoir plus

Une greffe de cellules souches « nouvelle génération » https://ciusss-estmtl.gouv.qc.ca/actualite/une-greffe-de-cellules-souches-nouvelle-generation

Anémie aplasique sévère : la vie sauve grâce à la molécule UM171 https://ciusss-estmtl.gouv.qc.ca/actualite/anemie-aplasique-severe-la-vie-sauve-grace-la-molecule-um171